兼具临床优效性和研发优势

改良型新药指在已知活性成分的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化后，具有明显临床优势的药品，要求境内外均未上市，属于化学药品注册分类第2类。

>>在临床需求方面，改良型新药具有明显的临床优势，有助于增强药物有效性、安全性及患者依从性

在增强药物有效性方面，改良型新药可以通过优化目标化合物结构或优化剂型提升药效。通过对化合物结构上的优化，例如对已知活性成分成酯改善药物的稳定性及延长半衰期、对已知活性成分增加药物的溶解度等；制剂的优化包括使用纳米制剂、缓控释制剂、口腔膜剂等新型制剂提升生物利用度。在增强药物安全性方面，改良型新药可在不增加新的安全性风险的基础上降低现有治疗方式的风险。在增强患者依从性方面，改良型新药注重通过给药系统、制剂类型的改变，更加方便患者使用。

>>在药物研发方面，改良型新药具备低成本、高回报、生命周期长的显著优势

与创新药相比，改良型新药的研发投入较低，且具有较高的研发成功率，企业承担的研发风险更小。可以不必重复大量临床试验来证明其安全性和有效性，大大缩短研究时间并降低资金投入，上市速度更快，有利于抢占市场先机。

与仿制药相比，改良型新药具备较高的专业壁垒，如需要更加复杂的制造工艺等；此外，改良型新药有更长的市场独占期，生命周期明显拉长，因此可以避免过于激烈的市场竞争，获得更高的回报。

对创新药的原研厂家而言，研发改良型新药可对原有专利进行补充，从而延长专利保护期；而对其他企业而言，通过研发申报改良型新药，可以快速占据市场份额，是将自身技术优势转化为市场优势的重要手段。

多重因素驱动市场持续扩容

改良型新药市场可分为创新制剂药物及其他改良型新药两大市场。2016年至2020年，中国创新制剂市场规模已从983.7亿元增加至1326.7亿元。预计创新制剂市场规模增长速度将超过整体改良型新药市场，在2025年达到2458.8亿元；至2030年，创新制剂市场规模将达到3733.3亿元。

改良型新药市场高速增长的驱动因素包括以下四方面：

>>治疗需求的增长与升级

随着中国经济社会发展和卫生健康服务水平的不断提高，人口老龄化进程加快，慢性病患者数量不断扩大。改良型新药有助于提高药物疗效，减少用药次数，增强患者依从性，降低副作用，改善安全性，对慢性病患者吸引力巨大。

>>患者支付能力持续提高

随着中国社会经济快速发展，医疗保健消费水平也在稳步提升。人们对于疾病治疗有更全面的认知和治疗意愿，从而提高了患者对于药物的支付能力。随着越来越多的药品被纳入国家医保目录，患者的可负担能力及药物可及性进一步提升。

>>创新制剂技术进步

制剂药物递送系统涉及制剂技术、药用辅料、给药装置、制剂设备、检测设备和包装材料等多个学科。目前中国已经创建了药物制剂国家工程研究中心，并建立了多个创新制剂平台，包括激光打孔渗透泵控释片、缓释微粒、缓释混悬剂、生物黏附制剂、经皮给药制剂、长效注射微球、注射用脂质体等技术平台，并设计制造了相应的设备和生产线，同时重点加强对渗透泵、微孔膜、长效缓释、靶向、定时脉冲等国际先进剂型及相关辅料的研究。

>>有利的政策驱动

当前，中国药品审评审批制度改革以鼓励创新和重视临床价值为导向，仿制药质量和疗效一致性评价、药品上市许可人制度等政策的实施，有力激发了医药行业的创新热情。2020年12月，国家药监局药品审评中心发布《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则》，进一步明确改良型新药的临床优势，对改良型新药做出明确的临床试验路径指导。（摘自《中国医药报》 有删节）